В США одобрили препарат на основе технологии редактирования генов CRISPR

В США одобрили препарат на основе технологии редактирования генов CRISPR

Соответствующее решение приняло профильное ведомство — Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).

В ноябре препарат на основе генного редактирования CRISPR одобрили в Великобритании. Он позволяет лечить редкие генетические заболевания крови — серповидноклеточную анемию (при которой эритроциты имеют форму серпа) и талассемию (нарушение синтеза β-цепей гемоглобина).

При генном редактировании происходит направленное изменение хромосомной ДНК, которое передается потомкам делящейся клетки. Для лечения пациентов требуется всего один укол. За открытие этой технологии лечения в 2020 году вручили Нобелевскую премию по химии основательнице CRISPR Therapeutics Эмманюэль Шарпантье и Дженнифер Дудной.

Подробнее о том, как работает редактирование генов — в материале «Медузы».

———

Ссылка на текст, которая откроется без VPN